KFU. Card publication. Применение CRISPR-опосредованной транскрипционной активации с целью создания клеточных тест-систем для разработки и проверки методов генной терапии наследственных заболеваний мышечной ткани

- RUS
- 中文
- ES

ПРИМЕНЕНИЕ CRISPR-ОПОСРЕДОВАННОЙ ТРАНСКРИПЦИОННОЙ АКТИВАЦИИ С ЦЕЛЬЮ СОЗДАНИЯ КЛЕТОЧНЫХ ТЕСТ-СИСТЕМ ДЛЯ РАЗРАБОТКИ И ПРОВЕРКИ МЕТОДОВ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ НАСЛЕДСТВЕННЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ МЫШЕЧНОЙ ТКАНИ

Form of presentation

Conference proceedings in Russian journals and collections

Year of publication

2019

Язык

русский

Authors, employees of KFU

Deev Roman Vadimovich, author

Rizvanov Albert Anatolevich, author

Soloveva Valeriya Vladimirovna, author

Starostina Irina Georgievna, author

Chulpanova Darya Sergeevna, author

Shaymardanova Alisa Almazovna, author

Yakovlev Ivan Antonovich, author

Other authors

Isaev Artur Aleksandrovich, author

Bibliographic description in the original language

Yakovlev I.A. Primenenie CRISPR-oposredovannoy transkripcionnoy aktivacii s celyu sozdaniya kletochnykh test-sistem dlya razrabotki i proverki metodov gennoy terapii nasledstvennykh zabolevaniy myshechnoy tkani / I.A. Yakovlev, I. G. Starostina, D.S. Chulpanova, A.A. Shaymardanova, V.V. Soloveva, A.A. Rizvanov, R.V. Deev, A.A. Isaev // Nauchno-prakticheskiy zhurnal «Geny i Kletki«, materialy IV Nacionalnogo kongressa po regenerativnoy medicine. - 2019. - Tom XIV, Prilozhenie, 2019. - S.270.

Annotation

Научно-практический журнал «Гены и Клетки«, материалы IV Национального конгресса по регенеративной медицине

Keywords

Дисферлинопатии, тест-системы, фибробласты человека, система CRISPR Cas9 SAM

The name of the journal

Научно-практический журнал «Гены и Клетки«, материалы IV Национального конгресса по регенеративной медицине

Please use this ID to quote from or refer to the card

https://repository.kpfu.ru/eng/?p_id=219209&p_lang=2

Full metadata record

Field DC	Value	Language
dc.contributor.author	Deev Roman Vadimovich	ru_RU
dc.contributor.author	Rizvanov Albert Anatolevich	ru_RU
dc.contributor.author	Soloveva Valeriya Vladimirovna	ru_RU
dc.contributor.author	Starostina Irina Georgievna	ru_RU
dc.contributor.author	Chulpanova Darya Sergeevna	ru_RU
dc.contributor.author	Shaymardanova Alisa Almazovna	ru_RU
dc.contributor.author	Yakovlev Ivan Antonovich	ru_RU
dc.contributor.author	Isaev Artur Aleksandrovich	ru_RU
dc.date.accessioned	2019-01-01T00:00:00Z	ru_RU
dc.date.available	2019-01-01T00:00:00Z	ru_RU
dc.date.issued	2019	ru_RU
dc.identifier.citation	Яковлев И.А. Применение CRISPR-опосредованной транскрипционной активации с целью создания клеточных тест-систем для разработки и проверки методов генной терапии наследственных заболеваний мышечной ткани / И.А. Яковлев, И. Г. Старостина, Д.С. Чулпанова, А.А. Шаймарданова, В.В. Соловьева, А.А. Ризванов, Р.В. Деев, А.А. Исаев // Научно-практический журнал «Гены и Клетки«, материалы IV Национального конгресса по регенеративной медицине. - 2019. - Том XIV, Приложение, 2019. - С.270.	ru_RU
dc.identifier.uri	https://repository.kpfu.ru/eng/?p_id=219209&p_lang=2	ru_RU
dc.description.abstract	Научно-практический журнал «Гены и Клетки«, материалы IV Национального конгресса по регенеративной медицине	ru_RU
dc.description.abstract	Мышечные дистрофии характеризуются первичным поражением мышечной ткани, развивающимся непрерывно-прогредиентно, зачастую приводя к инвалидности в трудоспособном возрасте, а также к смерти в детском и подростковом возрасте. Общая распространенность мышечных дистрофий составляет 19.8–25.1:100000, высоко распространена группа поясно-конечност- ных мышечных дистрофий (от 1:14500 до 1:123000). Этиотропного лечения этих заболеваний на сегодняшний день не существует. Учитывая то, что миодистрофии вызваны мутациями в генах, кодирующих мышечные белки, наиболее оптимальным подходом является генная терапия, позволяющая корректировать генетический материал клетки. В исследованиях по разработке генной терапии мышечных дистрофий возникает необходимость рассмотреть тот или иной подход (редактирование дНК, РНК, оверэкспрессия, а также доставка терапевтических молекул различными векторами) не только теоретически, но и проанализировать in vitro. Учитывая распространенность миодистрофий, зачастую «труднодоступность» пациентов, многообразие мутаций и форм заболеваний, взятие био- птата для выделения и культивирования клеток в условиях лаборатории зачастую весьма затруднительно, или невозможно. Кроме этого, для создания молекул, действующих целенаправленно, на определенный участок дНК илиРНК, требуются образцы клеток, имеющих соответствующую мутацию. Таким образом, необходимо создание клеточных тест-систем (моделей заболеваний) в услови- ях лаборатории из уже имеющегося или легкодоступного биоматериала. Оптимальным сегодня является применение системы геномного редактирования CRISPRCas9.Нами выполнен дизайн молекулярного инструмента и получены лентивирусные частицы, содержащие трехкомпонентную систему транскрипционной активации CRIPSRCas9-SAM, в основе которой инактивированная нуклеаза Cas9 и факторы VP64, P65 и HSF1.	ru_RU
dc.language.iso	ru	ru_RU
dc.subject	Дисферлинопатии	ru_RU
dc.subject	тест-системы	ru_RU
dc.subject	фибробласты человека	ru_RU
dc.subject	система CRISPR Cas9 SAM	ru_RU
dc.title	Применение CRISPR-опосредованной транскрипционной активации с целью создания клеточных тест-систем для разработки и проверки методов генной терапии наследственных заболеваний мышечной ткани	ru_RU
dc.type	Conference proceedings in Russian journals and collections	ru_RU