За последние пять лет мною совместно с коллегами была разработана рекомбинантная AAV-векторная конструкция для доставки терапевтической копии гена TGM1, мутации которого лежат в основе патогенеза аутосомно-рецессивного врождённого ихтиоза (АРВИ). Впервые нами продемонстрирована экспрессия функционально активного белка трансглутаминазы 1 в кератиноцитах человека in vitro и восстановление активности фермента в моделях заболевания in vivo. Полученные результаты подтверждают возможность применения AAV-опосредованной генной терапии для коррекции редких наследственных дерматозов.