Ученые КФУ сделали шаг к победе над нейромышечными заболеваниями

Лекарство от такого нейромышечного заболевания, как дисферлинопатия, разрабатывается в лаборатории клеточных и генных технологий кафедры генетики Института  фундаментальной медицины и биологии.

Именно благодаря этому проекту научный сотрудник НИЛ клеточных и генных технологий Валерия Соловьева выиграла конкурс «Мой первый грант», проводимый РФФИ.

«Мы исследуем биологические свойства моноцитов человека (прим. ред.: моноциты – это одни из самых крупных клеток крови, которые относятся к группе лейкоцитов) при нейромышечном заболевании, называемом дисферлинопатией. Это заболевание связано с мутацией в гене белка дисферлина», - рассказала она.

В дальнейшем предполагается разработать генотерапевтический препарат для терапии этого заболевания и исследовать влияние коррекции генотипа моноцитов, выделенных у пациентов с дисферлинопатией,  для оценки эффективности генной терапии. Кстати, лабораторный образец генотерапевтического препарата для лечения дисферлинопатии уже получен, и в настоящий момент необходимо оценить его эффективность. 

«Это исследование проводится совместно с нашими коллегами с ОАО «Институт стволовых клеток человека» (г. Москва)», - подчеркнула Валерия Соловьева, отметив, что  полученные результаты исследования  отражены во многих публикациях, в том числе и в изданиях, индексируемых в базе данных Scopus.

Дисферлинопатии относят к орфанным (редким) заболеваниям, однако в США и Евросоюзе фирмы, разрабатывающие лекарственные препараты для этих заболеваний получают различные льготы и преимущества от государства. «Используя эти преференции можно с меньшими усилиями разработать и вывести на рынок новый инновационный препарат на основе генной терапии», -  подчеркнула Валерия Соловьева.

Кстати, это не единственный ее научный проект, получивший грант. Победителем конкурса проектов фундаментальных научных исследований, выполняемых молодыми учеными – докторами или кандидатами наук, в научных организациях России в 2016-2018 годах стал проект по исследованию молекулярных механизмов взаимодействия стромальных, иммунных и опухолевых клеток человека.

«Иммунные и стромальные клетки принимают участие в инициации развития опухоли и метастазирования.  Иммунные клетки, макрофаги, ассоциируются практически со всеми типами опухолей и, несмотря на то, что они способны убивать опухолевые клетки, часто проявляют совершенно противоположные свойства и поддерживают опухолевый рост. Многие аспекты активности макрофагов при опухолевом росте остаются невыясненными. В лаборатории планируется смоделировать стромальное микроокружение опухоли в условиях in vitro», - прокомментировала  Валерия Соловьева.

Полученные результаты можно будет использовать для разработки тест-системы для скрининга противоопухолевых препаратов. Однако, по замечанию  Валерии Соловьевой, на данном этапе проект по онкологии является новым направлением в лаборатории и находится на ранних этапах реализации.